Los reguladores estadounidenses han aprobado este lunes el Aducanumab, el medicamento de Biogen como el primer tratamiento para abordar una causa subyacente de la enfermedad de Alzheimer a pesar de la controversia sobre los resultados mixtos de los ensayos clínicos para el fármaco.
Aducanumab tiene como objetivo eliminar los depósitos pegajosos de una proteína llamada beta amiloide del cerebro que los pacientes presentan en las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer para intentar esquivar algunos de sus estragos, que incluyen la pérdida de memoria y la capacidad de cuidarse a sí mismo.
La Administración de Alimentos y Medicamentos ha asegurado que los ensayos clínicos para el tratamiento, que se venderá bajo la marca Aduhelm, mostraron una reducción en las placas que se espera que conduzca a una reducción en el declive clínico de los pacientes.
“La enfermedad de Alzheimer es una enfermedad devastadora que puede tener un impacto profundo en las vidas de las personas diagnosticadas con la enfermedad, así como en sus seres queridos”, dijo Patrizia Cavazzoni, M.D., directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Las terapias disponibles actualmente solo tratan los síntomas de la enfermedad; esta opción de tratamiento es la primera terapia que se enfoca y afecta el proceso de la enfermedad subyacente del Alzheimer. Como hemos aprendido de la lucha contra el cáncer, la vía de aprobación acelerada puede llevar las terapias a los pacientes más rápidamente y al mismo tiempo estimular más investigación e innovación “.
Los analistas habían apuntado que esta aprobación podría lanzar el valor más de un 70% en bolsa. Sin embargo en los momentos iniciales la compañía ha tenido una escasa revalorización. Sobre todo si se compara con el crecimiento superior al 40% que vivió en noviembre de 2020.
El Alzheimer es un trastorno cerebral progresivo e irreversible que destruye lentamente la memoria y las habilidades de pensamiento y, finalmente, la capacidad de realizar tareas sencillas. Si bien las causas específicas de la enfermedad de Alzheimer no se conocen por completo, se caracteriza por cambios en el cerebro, incluidas las placas amiloides y los ovillos neurofibrilares, o tau, que provocan la pérdida de neuronas y sus conexiones. Estos cambios afectan la capacidad de una persona para recordar y pensar.
Aduhelm representa el primer tratamiento de su tipo aprobado para la enfermedad de Alzheimer. Es el primer tratamiento nuevo aprobado para la enfermedad de Alzheimer desde 2003 y es la primera terapia que se dirige a la fisiopatología fundamental de la enfermedad.
Los investigadores evaluaron la eficacia de Aduhelm en tres estudios separados que representan un total de 3.482 pacientes. Los estudios consistieron en estudios de rango de dosis doble ciego, aleatorizados y controlados con placebo en pacientes con enfermedad de Alzheimer. Los pacientes que recibieron el tratamiento tuvieron una reducción significativa de la placa beta amiloide dependiente de la dosis y el tiempo, mientras que los pacientes del grupo de control de los estudios no tuvieron reducción de la placa beta amiloide.
Estos resultados respaldan la aprobación acelerada de Aduhelm, que se basa en el criterio de valoración sustituto de la reducción de la placa beta amiloide en el cerebro, un sello distintivo de la enfermedad de Alzheimer. La placa beta amiloide se cuantificó mediante tomografía por emisión de positrones (PET) para estimar los niveles cerebrales de placa beta amiloide en una combinación de regiones del cerebro que se espera que se vean ampliamente afectadas por la patología de la enfermedad de Alzheimer en comparación con una región del cerebro que se espera que no sufra dicha patología.